Crean un nuevo fármaco definitivo que curaría un tipo de ceguera en bebés

Crean un nuevo fármaco definitivo que curaría un tipo de ceguera en bebés

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El tratamiento lleva por nombre Luxtarna y ha sido desarrollado por Spark Therapeutics. Se trata de una terapia génica en fase experimental orientada a curar un tipo de ceguera hereditaria durante la infancia.

La Amaurosis congénita de Leber 2 (LCA2) es una en enfermedad de la retina que produce la pérdida de bastones y conos receptores de la luz en los ojos después del nacimiento, este es fácilmente reconocible ya que se manifiesta con un grave déficit visual durante los primeros meses de vida de los menores afectados.

Esta enfermedad se deriva de mutaciones en el código genético de la persona e impide la producción de una importante enzima. Lo que este nuevo fármaco hace es precisamente entregar una copia correcta del gen a las células de la retina para restaurar su capacidad de producir la enzima faltante.

Durante los ensayos clínicos, el tratamiento fue probado en 21 pacientes, de los cuales 11 experimentaron una mejora significativa de la visión y la gran mayoría (un 93%) algún tipo de mejoría en la capacidad de esquivar obstáculos bajo condiciones deficientes de luz.

 

Elevado costo pero menor al esperado

En Estados Unidos, el tratamiento tendrá un costo total de 850,000 dólares o 425,000 por cada ojo, costo que es mucho más barato de lo que se esperaba cuando la Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el tratamiento en octubre del año pasado.

El pequeño número de pacientes con la enfermedad y el hecho de que el tratamiento solo se realiza una vez en la vida, hacen que el precio de este medicamento sea un poco elevado para las personas.

Las personas que sufren de una enfermedad crónica como lo es este tipo de ceguera, acostumbran a pagar por los medicamentos a lo largo de la vida del paciente. Hasta antes de la creación de este fármaco, los pacientes creían que su padecimiento no tendría cura.

 


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